Rusfertide，作為一種創(chuàng)新的肽類藥物，是天然鐵調(diào)素的精心設(shè)計(jì)的肽模擬物。它通過高度特異性的分子機(jī)制，靶向并結(jié)合細(xì)胞膜上的鐵輸出蛋白——ferroportin，進(jìn)而誘導(dǎo)ferroportin的內(nèi)吞和降解。這一過程有效地阻斷了鐵離子從細(xì)胞內(nèi)向細(xì)胞外的轉(zhuǎn)運(yùn)，從而顯著降低了血清中的鐵濃度以及轉(zhuǎn)鐵蛋白的飽和度。

這種鐵調(diào)節(jié)機(jī)制賦予了Rusfertide在血液系統(tǒng)疾病治療中的廣泛應(yīng)用潛力。在真性紅細(xì)胞增多癥患者中，Rusfertide能夠抑制過度的紅細(xì)胞生成，緩解由此引起的血液黏稠度增加和血管堵塞風(fēng)險(xiǎn)。對于β-地中海貧血患者，它有助于降低鐵過載，減輕鐵沉積對心臟、肝臟等重要器官的損害。此外，在遺傳性血色素沉著癥的治療中，Rusfertide同樣展現(xiàn)出顯著療效，通過控制鐵的吸收和分布，改善患者的生活質(zhì)量。

總之，Rusfertide作為一種靶向ferroportin的肽模擬物，通過精準(zhǔn)調(diào)節(jié)體內(nèi)鐵代謝，為多種血液系統(tǒng)疾病的治療提供了有力支持，為患者帶來了新的希望。

英文名稱：Rusfertide；PTG-300

中文名稱：

cas號：1628323-80-7

分子量：2441.95

分子式：C114H181N27O28S2

序列：{Asp(N-(3-methyl-1-oxobutyl))}-Thr-His-Phe-Pro-Cys-Ile-{Lys(緯Glu-C16 acid)}-Phe-Glu-Pro-Arg-Ser-Lys-Gly-Cys-Lys-NH2 (disulfide bridge: Cys6-Cys16)

序列縮寫：{Asp(N-(3-methyl-1-oxobutyl))}-THFPCI-{Lys(緯Glu-C16 acid)}-FEPRSKGCK-NH2 (disulfide bridge: Cys6-Cys16)

DMSO 中的溶解度 : ≥ 100 mg/mL (40.95 mM; )