3月資訊 | 靶向BCMA CAR-T細胞治療產品上市！

靶向BCMA CAR-T細胞治療產品上市；Yescarta新適應癥獲批；4大上市CAR-T藥企年報發(fā)布，最高虧損高達16億；多種新型CAR-T技術研究公開……

Part I. 藥物審批情況

1、3月26日，百時美施貴寶（BMS）和bluebird bio（藍鳥）宣布，美國FDA已經批準雙方聯(lián)合開發(fā)的BCMA CAR-T細胞治療產品Abecma（ide-cel），用于治療接受過四種以上前期療法的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。Abecma是美國FDA批準的靶向BCMA的CAR-T細胞治療。

2、3月6日，美國FDA加速批準了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二線或者以上治療復發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Yescarta成為第一個被批準用于治療惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的CAR-T細胞療法，也是吉利德/Kite公司CAR-T細胞療法獲批的第三個適應癥。

3、3月9日，諾華（Novartis）宣布，新加坡健康科學管理局（HSA）已批準Kymriah用于治療(1) 2至25歲患有難治性、移植后復發(fā)、第二次或多次復發(fā)的B細胞急性淋巴細胞白血?。?/font>ALL）兒童和年輕成人患者；(2) 2線或以上治療復發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

Kymriah成為新加坡商業(yè)化的CAR-T細胞治療產品，新加坡也是亞洲第二個批準CAR-T細胞上市的國家。

Part II. 行業(yè)會議

1、3月11-13日，第6屆易貿生物產業(yè)大會在蘇州召開，在基因與細胞治療板塊，易貿醫(yī)療聯(lián)合中國抗癌協(xié)會、馴鹿醫(yī)療、亦諾微醫(yī)藥、藥明巨諾，共同策劃5場精彩絕倫的專題論壇——“血液瘤領域—研究進展發(fā)布”、“實體瘤免疫治療領域—研究進展發(fā)布”、“細胞治療的創(chuàng)新性研發(fā)”、“基因治療—研發(fā)進展”、“細胞治療—工藝質量”。 

2、3月19-20日，由Taas Labs 談思實驗室推出的T-Bio系列峰會—CGT Asia 2021亞洲細胞與基因治療創(chuàng)新峰會在上海舉辦。會上公布細胞與基因治療的行業(yè)最新動向。

Part III. 4大上市CAR-T藥企年報發(fā)布

1、2月19日，傳奇生物公布2020年未經審計初步財務業(yè)績，2020年公司預計全年虧損2.922億至3.249億美元，經調整虧損約2.024億美元至2.344億美元；預計全年研發(fā)費用約在2.207億至2.556億美元之間。

2、3月16日，亙喜生物公布2020年財務業(yè)績。2020年全年凈虧損2.75億元，較去年同期2.01億元相比擴大了38%；全年研發(fā)費用達1.69億元，公司2019年和2018年這一數據分別為5224萬元、1.2億元，可以看到亙喜生物近三年研發(fā)費用逐年增高。

3、3月26日，藥明巨諾公布2020年全年業(yè)績，虧損達16.64億元，2019年同期這一數據為6.33億元，同比虧損增加幅度高達162.9%。研發(fā)支出上，2020年藥明巨諾研發(fā)費用為2.25億元，較2019年的1.36億元增長了65%。

4、3月26日，永泰生物發(fā)布2020年財報公告顯示，2020年公司其他收入約增長107.9%至600萬元，研發(fā)投入由6200萬元增長349.6%至2.79億元。永泰生物表示，研發(fā)投入的大幅增加標志著公司研發(fā)管線全面快速推進。

Part IV. 行業(yè)融資

1、3月24日，中國免疫細胞產業(yè)的企業(yè)-上海細胞治療集團有限公司順利完成D1輪近5億元人民幣融資。本輪融資由九洲創(chuàng)投、盛石長三角基金、建銀國際聯(lián)合投資，老股東海爾資本繼續(xù)加碼。該輪融資主要用于產品研發(fā)、關鍵人才引進和臨床效果的驗證。

2、3月25日，專注于通用型免疫細胞治療產品開發(fā)及商業(yè)化的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司南京北恒生物宣布完成5.2億人民幣B輪融資。本次融資由高瓴創(chuàng)投、德誠資本和八方資本共同領投，藍馳創(chuàng)投、深創(chuàng)投跟投。

3、3月30日，專注于自主創(chuàng)新型CAR-T 2.0產品研發(fā)的上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司宣布完成數千萬B+輪融資。此輪融資由德觀資本領投，楷正投資跟投。募集資金將應用于公司CAR-T 2.0產品ssCART-19注射液臨床試驗的推進，多個新產品的IND申報及臨床試驗的快速啟動，以及實體腫瘤應用的新型候選產品的開發(fā)和驗證。

Part V. 臨床試驗

1、3月3日，優(yōu)卡迪注冊藥物臨床試驗項目在蘇州大學附屬第一醫(yī)院順利召開項目啟動會，這標志著ssCART-19注射液I期臨床試驗正式啟動并開始招募受試者。這是國際上針對中樞神經系統(tǒng)白血病的CAR-T療法，對白血病中樞浸潤的治療具有重要意義。

2、3月18日，賓夕法尼亞大學科學家創(chuàng)立的Carisma Therapeutics宣布，已完成新型HER2靶向嵌合抗原受體巨噬細胞（CAR-M）CT-0508的1期臨床研究患者給藥。CT-0508是進入臨床的CAR-M療法，開啟了CAR-M的新紀元。

Part VI. 科學研究

1、3月4日，Anixa生物技術公司的新型CAR-T癌癥治療技術獲歐洲zhuanli。Anixa的合作者最近證明，CAR-T技術可以靶向表面具有卵泡刺激激素蛋白質受體（FSHR）的卵巢細胞。FSHR僅存在于成年女性的卵巢細胞中，卵泡刺激激素（FSH）可以與FSH結合，這種激素-受體組合具有高度選擇性。FSHR在成年雌性中的特異性表達類似于B細胞的CD19。Anixa專有的CAR-T治療實體瘤方法可能是最早的有效方法之一。

2、3月12日，來自芬蘭赫爾辛基大學的研究人員開發(fā)了一種CAR-T細胞工程技術，以確保僅靶向癌細胞，而將健康細胞留在實體腫瘤中。他們通過對CAR-T細胞進行編程，使CAR-T細胞僅殺死癌細胞，而留下與癌細胞具有相同標記蛋白的健康細胞，從而可以將CAR-T細胞療法應用于實體瘤的潛在解決方案。

3、3月15日，約翰霍普金斯大學醫(yī)學院的研究人員近日在《美國國家科學院院刊》上發(fā)表了一篇研究論文，題為“Targeting loss of heterozygosity for cancer-specific immunotherapy”。他們開發(fā)了一種靶向LOH的新型癌癥免疫療法NASCAR。該療法旨在將癌細胞中等位基因的缺失事件轉化為免疫細胞的激活信號，實現對腫瘤的殺傷。這項研究中，科學家們將LOH定位整合到synNotch系統(tǒng)中，在嵌合抗原受體（CAR）上設計了“NOT”邏輯門控，解決“脫靶效應”。

4、3月24日，清華大學免疫學研究所林欣教授團隊在Science子刊發(fā)表題為：Chimeric STAR receptors using TCR machinery mediate robust responses against solid tumors 的研究論文。團隊設計了一種新型嵌合受體，命名為合成T細胞受體抗原受體（Synthetic T cell receptor and Antigen Receptor，STAR），體外功能實驗結果顯示，STAR-T細胞展現出和CD28-CAR-T細胞相當的特異性殺傷功能，同時還保持了和4-1BB-CAR-T細胞一樣的存活和增殖能力。在動物模型中，STAR-T細胞展現出優(yōu)于傳統(tǒng)CAR-T細胞的抗腫瘤效果，并且無明顯的毒副作用。進一步的機制研究表明，STAR-T細胞的激活信號具有強度高和抗原敏感性高的特點。

Part VII. 翌圣助力CAR-T研究者把握質控過程

翌圣GMP級UCF·ME^TM UltraNuclease全能核酸酶，廣泛用于去除生物制品中的核酸?？?/font>幫助廣大CAR-T研究者制備安全高效的慢病毒，并且有效保障PBMC細胞品質，研發(fā)出更加符合臨床規(guī)定的CAR-T產品。