病毒載體生產上游工藝的核心物料——轉染試劑

來源：翌圣生物科技（上海）股份有限公司 2023年02月10日 16:37

病毒載體生產上游工藝的核心物料——轉染試劑

細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）根據治療途徑可分為體內（in vivo）基因治療和體外（ex vivo）基因治療。細胞治療技術以體外治療方式為主，指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后回輸，達到治療的效果。基因治療技術則以體內治療方式為主，指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內。這種直接在基因層面操作和治療，有望從根本上治愈疾病，尤其在罕見病等傳統(tǒng)藥物較為局限的領域，具備較高臨床價值。

病毒載體

在CGT中，使用的載體可以分為病毒載體和非病毒載體；迄今為止，大多數(shù)CGT療法使用病毒載體作為基因遞送的載體。根據《An Analysis Of The Gene Therapy Viral Vector Landscape》，目前常用的病毒載體包括腺相關病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（AdV）、逆轉錄病毒（RV）和溶瘤病毒等。

人工改造的病毒是目前CGT中常用的載體。病毒載體優(yōu)化升級則貫穿了整個基因治療的發(fā)展史，感染效率更高、安全性更好的病毒載體的使用也是近年CGT取得成功的關鍵推動因素。根據ASGCT數(shù)據，89%在研CGT項目采用病毒載體作為遞送系統(tǒng)，腺相關病毒和慢病毒是最為常見的載體類型，分別常用于基因治療和CAR-T等產品。

病毒載體的生產

病毒載體作為CGT產品的重要物料之一，其制備是一個復雜的過程，需要將帶有編碼病毒和目的基因的質粒在轉染試劑協(xié)助轉入工具細胞，進而生產帶有目的基因的病毒載體，再通過提取、純化、過濾得到所需的病毒載體。其生產工藝可分為上游的病毒擴增與下游的病毒純化、罐裝。

國家藥監(jiān)局《藥品管理法實施條例征求意見》、CDE《體外基因修飾系統(tǒng)藥學研究與評價技術指導原則》、《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則》、《體內基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則》以及10月底發(fā)布的《細胞治療產品生產質量管理指南（試行）》等一系列規(guī)范文件的出臺，逐步完善了CGT相關技術指導，形成了全面有效的監(jiān)管。

進行符合 GMP 標準的生產是CGT產品的關鍵要求，且隨著候選產品的研發(fā)與推進，申報 IND、臨床試驗和商業(yè)化生產對于 GMP 產能的需求逐步提高。近年來，由于基因治療新藥研發(fā)投入的快速增加，全球范圍內的病毒載體GMP 產能接近瓶頸，具備大規(guī)模、高靈活性的 GMP 生產平臺已成為基因治療CDMO 企業(yè)的重要競爭優(yōu)勢。

全球CGT市場38%產能小于100L，病毒載體的生產能力需要增加5-500倍才能滿足最終的商業(yè)需求。目前行業(yè)平均等待時間為16個月，甚至長達兩年。病毒放大生產工藝難度大，全球只有20%企業(yè)有>2000L懸浮培養(yǎng)能力。未來2-3年內，行業(yè)都將處于產能短缺階段，CGT企業(yè)和CGT的CDMO公司均在持續(xù)推進GMP產能擴充。

來源：海通國際

轉染試劑

目前大規(guī)模瞬時轉染依然是病毒載體的主要生產方式。轉染試劑作為上游病毒生產的重要原物料之一，對病毒載體的產能具有重要影響。轉染試劑的轉染效率、穩(wěn)定性都直接影響著大規(guī)模病毒載體生產的產能與周期。因此，采用GMP級別的物料，有利于對產品質量的控制以及良好的溯源性，并方便質量保證部門的放行，確保產品的合規(guī)性。

翌圣生物經過多年的技術積累，推出PEI轉染試劑，為國內CGT賽道提供優(yōu)質穩(wěn)定的產品和高效便捷的供應能力，可以幫助從事CGT相關的廣大企業(yè)制備安全高效的病毒載體，助力產品符合監(jiān)管要求并用于人類疾病的預防與治療，共同加速國內CGT的發(fā)展。

PEI轉染試劑擁有2個質量等級的PEI轉染試劑：非GMP級別的Hieff Trans® PEI轉染試劑與GMP級別的Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP，分別用于研發(fā)與生產環(huán)節(jié)，滿足細胞基因治療的質量和監(jiān)管要求。該系列產品品質穩(wěn)定，方便從研發(fā)方案過渡到放大規(guī)模的生產方案的順利切換，有效保障病毒載體產品前后質量的一致性，降低摸索驗證的時間成本與費用損耗。

產品特點

1.致力于大規(guī)模瞬時基因表達的低成本病毒與蛋白生產

2.提供研發(fā)與臨床生產不同等級產品

3.無動物源性成分

4.審計資料齊全，產品申報無憂

5.現(xiàn)貨供應，產能充足，批次穩(wěn)定

產品信息

產品名稱	貨號	規(guī)格
Hieff Trans® PEI轉染試劑	40820	1.5 mL/10 mL/100 mL
Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP	40821	1 L/10 ml/100 ml

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