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新篇章!CRISPR基因編輯藥物獲批上市

來源:翌圣生物科技(上海)股份有限公司   2023年11月23日 08:37  

11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因編輯療法產(chǎn)品CASGEVY™(Exagaglogene autotemcel)獲英國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA有條件批準(zhǔn)上市,用于治療治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT),獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

 

 

鐮刀狀細(xì)胞貧血病和β-地中海貧血癥

 
鐮刀狀細(xì)胞貧血病和β-地中海貧血癥(TDT)均屬于一種遺傳性血液疾病,其致病機(jī)理類似,都是β亞基突變導(dǎo)致的單基因遺傳性疾病。胎兒血紅蛋白(HbF)是攜帶氧氣的血紅蛋白,在胎兒發(fā)育期間天然存在,出生后轉(zhuǎn)變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白。BCL11A是一種轉(zhuǎn)錄因子,可抑制紅系細(xì)胞中的γ-珠蛋白和HbF表達(dá)。因此,靶向抑制BCL11A在理論上可以重新激活γ-珠蛋白表達(dá),從而治療地中海貧血癥和鐮狀細(xì)胞病。

 

 

CASGEVY™療法

 
CASGEVY™是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。旨在利用CRISPR/Cas9在體外編輯患者自身的造血干細(xì)胞,靶向BCL11A紅細(xì)胞系特異性增強(qiáng)子(紅系增強(qiáng)子)區(qū)域并且特異性沉默BCL11A基因,重啟γ珠蛋白(與α珠蛋白組成胎兒血紅蛋白HbF)的表達(dá),從而治愈β地中海貧血。通過CASGEVY™治療,可以提高HbF水平,有可能緩解輸血依賴性β地中海貧血患者的輸血需求,并減少鐮刀型細(xì)胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。

 

圖1. CASGEVY™治療流程(Source:CRISPR Therapeutics

 

翌圣生物致力于提供生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)上游核心原料,擁有嚴(yán)格按照ISO13485質(zhì)量體系標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)和管理的獨(dú)立潔凈生產(chǎn)車間。可提供基因編輯細(xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)所需的相關(guān)試劑及耗材,助力于CGT產(chǎn)品開發(fā)及上市。

 

 

基因編輯細(xì)胞治療流程及相關(guān)產(chǎn)品

 

 

 

產(chǎn)品推薦

 

產(chǎn)品定位

產(chǎn)品名稱

產(chǎn)品貨號(hào)

細(xì)胞分離

ACCUTASE細(xì)胞消化液

40506ES

Lymphocyte Separation Medium 1.077 淋巴細(xì)胞分離液1.077

40503ES

Red Blood Cell Lysis Buffer紅細(xì)胞裂解液

40401ES

Serum-Free CellStore Freezing 無血清細(xì)胞凍存液

40151ES

基因編輯

Hifair® Precision sgRNA Synthesis Kit

11355ES

Cas9 Nuclease

11350ES

Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP

40821ES

UCF.ME®UltraNuclease GMP-grade全能核酸酶(同Benzonase)

20157ES

細(xì)胞培養(yǎng)

RPMI1640培養(yǎng)基(含L-谷氨酰胺;不含丙酮酸鈉,HEPES,雙抗)

41402ES

Fetal Bovine Serum Gold 胎牛血清(特級(jí))

40130ES

Recombinant Human IL-2 Protein

90103ES

Recombinant Human IL-7 Protein

90188ES

Recombinant Human IL-15 Protein

90113ES

ITS 胰島素、轉(zhuǎn)鐵蛋白和硒溶液,100X

60708ES

細(xì)胞質(zhì)控

E.coli Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

41308ES

HEK293 Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

41306ES

SV40LTA&E1A Residue DNA Detection Kit

41310ES

Replication-competent Lentivirus (RCL) Detection Kit

41311ES

MycAway  Mycoplasma Real-time qPCR Detection Kit

40618ES

UCF.ME® UltraNuclease ELISA Kit

36701ES

Kinetic Turbidimetric LAL Assays

60401ES


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