DLinMC3DMA(化學名稱:6Z,9Z,28Z,31Zheptatriaconta6,9,28,31tetraen19yl4(dimethylamino)butanoate),作為一種陽離子脂質材料,具有可電離化的特性,即它在不同的pH值下可以改變其電荷狀態(tài)。
這種可電離化的特性使得DLinMC3DMA具有幾個關鍵的優(yōu)勢,特別是在作為脂質體遞送系統(tǒng)時,使DLinMC3DMA具有低毒高效的特點:
DLinMC3DMA在生理pH下帶有正電荷,但在酸性環(huán)境(如內吞體中的環(huán)境)中,它可以部分地失去電荷。這意味著脂質體可以在不損害細胞膜的情況下與細胞膜融合或通過細胞吞噬被細胞吸收。
DLinMC3DMA還可以在不破壞細胞膜完整性的前提下與細胞膜相互作用,從而降低細胞毒性。
其具有一定的緩沖能力,有助于在酸性環(huán)境(如內吞體)中抑制膜的不穩(wěn)定性,從而減少細胞的應激反應和死亡。
因此,DLinMC3DMA作為一種陽離子脂質材料,其物理化學特性和生物相容性使其成為一種高效而且低毒性的遞送系統(tǒng),特別適用于遞送敏感的荷載物,如mRNA和其他類型的核酸療法。
DLinMC3DMA應用的成功案例
在COVID19大流行期間,DLinMC3DMA作為關鍵組成部分之一的脂質納米顆粒(LNP)技術被用來交付mRNA。這些mRNA疫苗包括:
1. Moderna的mRNA1273疫苗:Moderna公司開發(fā)的mRNA疫苗使用了一種基于DLinMC3DMA的LNP配方來保護和遞送mRNA分子。這種疫苗利用LNP將mRNA傳遞到人體細胞內,細胞利用這些mRNA指令來產生與SARSCoV2病毒表面蛋白相似的蛋白,從而激活免疫系統(tǒng)對這種蛋白的識別和反應。
2.PfizerBioNTech的BNT162b2疫苗:Pfizer和BioNTech合作開發(fā)的COVID19疫苗也使用了類似的技術,其中包含一個類似于DLinMC3DMA的陽離子脂質,用于形成LNP并遞送mRNA。這種疫苗也顯示出高效的保護效果,并在全球范圍內得到了快速的批準和廣泛使用。
除了疫苗領域,DLin-MC3-DMA也在其他類型的核酸藥物遞送中顯示出潛力,例如:
1.基因編輯:在CRISPRCas9等基因編輯技術中,DLinMC3DMA可以用來包裹導向RNA(gRNA)和Cas9mRNA,將它們遞送到目標細胞中進行基因編輯。
2.基因治療:用于治療遺傳性疾病的基因治療中,DLinMC3DMA可以用來遞送正確的基因副本到病變細胞中,有助于恢復正常功能。
3.RNA干擾:在RNA干擾(RNAi)療法中,DLinMC3DMA可以用來遞送小干擾RNA(siRNA),這些siRNA可以特異性地結合并降解目標mRNA,用于治療各種疾病。
DLinMC3DMA作為一種遞送載體,它的應用并不僅限于上述領域。它也在多種臨床試驗中被用于研究新的療法,包括但不限于癌癥治療、罕見病治療和個體化醫(yī)療。
總之,DLinMC3DMA的成功案例集中體現在其在mRNA疫苗領域的應用,特別是在COVID19疫苗的開發(fā)中,它證明了自身作為一種安全且高效的核酸遞送載體的能力。
相關產品
免責聲明
- 凡本網注明“來源:化工儀器網”的所有作品,均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-化工儀器網合法擁有版權或有權使用的作品,未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的,應在授權范圍內使用,并注明“來源:化工儀器網”。違反上述聲明者,本網將追究其相關法律責任。
- 本網轉載并注明自其他來源(非化工儀器網)的作品,目的在于傳遞更多信息,并不代表本網贊同其觀點和對其真實性負責,不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時,必須保留本網注明的作品第一來源,并自負版權等法律責任。
- 如涉及作品內容、版權等問題,請在作品發(fā)表之日起一周內與本網聯系,否則視為放棄相關權利。