最近幾年，繼小分子和抗體藥物之后，小核酸藥物也逐漸被人們關(guān)注。小核酸藥物是由序列經(jīng)過特定設(shè)計的核苷酸構(gòu)成，主要作用于細胞質(zhì)的 mRNA，通過堿基互補配對的方式來識別和調(diào)控靶 mRNA，從而調(diào)控蛋白表達，達到治療疾病的目的。與傳統(tǒng)的小分子化學藥和重組蛋白類藥物相比，小核酸藥物具有治療效率高、特異性強、藥物毒性小和應(yīng)用領(lǐng)域廣等優(yōu)點。由于小核酸藥物能在基因?qū)用孢M行調(diào)控，因此能夠為目前無法治愈的嚴重遺傳疾病提供開創(chuàng)性的治療思路，并已經(jīng)在病變、心血管疾病的治療方面展現(xiàn)出了巨大的潛力。

近年，引發(fā)市場關(guān)注的小核酸藥物是 2021年12 月22日獲得 FDA 批準上市，諾華和Alnylam 共同開發(fā)Leqvio，用于治療動脈粥樣硬化性心血管疾病。Leqvio是一款“半年打一針”的長效 2 降脂藥，自其上市以來便吸引了心血管疾病患者群體、臨床醫(yī)生及藥企研發(fā)的極大關(guān)注，也激起了國內(nèi)外相關(guān)企業(yè)進行小核酸藥物研發(fā)的熱潮。

按照小核酸藥物研發(fā)流程，核心技術(shù)分為RNA設(shè)計、化學修飾、遞送、合成及制劑技術(shù)。其中最首要的核心技術(shù)在于高效準確地獲得具有效的、特異性作用分子序列。 

小核酸藥物的靶向目標在于細胞內(nèi)特異性RNA片段，其水平變化可通過RT-qPCR進行檢測，是候選藥物分子有效性的重要篩選指標。

翌圣生物基于核酸提取和RT-qPCR平臺，帶來創(chuàng)新性?效篩選整體解決方案

從小鼠中獲得性腺脂肪樣本，采用翌圣組織細胞RNA提取試劑盒搭配96通道核酸提取儀全自動化提取，結(jié)果顯示：對于脂肪含量高的難提取樣本，提取濃度高，RNA完整度好，無DNA殘留。

圖1.性腺脂肪樣本RNA提取

圖2.一步法RT-qPCR SYBR Green 試劑盒定量結(jié)果

以RNA樣本進行測試時，結(jié)果顯示：對于高表達的靶標，可以檢測到0.1pg級別，中等表達的靶標，可以檢測到1pg級別。